Un bébé guérit pour la première fois d'une leucémie grâce à un traitement génétique

Un bébé britannique âgé d'un an est devenu le premier au monde à guérir d'une leucémie grâce à un traitement avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées, ont annoncé les médecins jeudi 5 novembre, comme l'explique Nature (en anglais). "Sa leucémie était tellement agressive qu'une telle réponse est presque un miracle", a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l'unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, où était traitée Layla Richards.

Le bébé avait été diagnostiqué porteur d'une leucémie aiguë lymphoblastique, la forme la plus commune de leucémie infantile, à l'âge de 14 semaines seulement. Elle avait été traitée par chimiothérapie et par greffe de moelle osseuse, mais le cancer était réapparu. Les médecins avaient alors expliqué aux parents qu'ils devaient envisager des soins palliatifs et de fin de vie.

Les médecins ont proposé ensuite à la famille un traitement expérimental en cours de développement. Il consiste à modifier les globules blancs à partir d'un donneur sain afin que ces globules puissent venir à bout de la leucémie résistante aux médicaments.

"Un grand pas en avant" dans le traitement de la maladie

"Les médecins ont expliqué que, même si nous pouvions essayer le traitement, il n'y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas", a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans. Layla a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19 et, quelques semaines plus tard, les spécialistes annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné.

Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale potentiellement très prometteuse n'avait été utilisée qu'une seule fois et que les résultats devaient être reproduits. "Nous avons seulement utilisé ce traitement sur une petite fille très forte, et nous devons être prudents en affirmant qu'il s'agira d'une option de traitement approprié pour tous les enfants", a déclaré Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génétique et médecin spécialiste en immunologie de l'hôpital GOSH. Mais ceci fera date dans l'utilisation des nouvelles technologies génétiques. Si cela est reproduit, cela pourrait représenter un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d'autres cancers."