Une avancée prometteuse dans le traitement de la progéria

Maladie génétique incurable, la progéria, ou syndrome Hutchinson-Gilford, touche une naissance sur dix à vingt millions. Elle est causée par l'accumulation d'une protéine toxique, la progérine. Celle-ci entraîne le vieillissement précoce de l'enfant et son décès vers l'âge de 13 ans.

Depuis 2003, le Pr Lévy, directeur de l'unité de recherche Amu/Inserm de génétique médicale à l'université d'Aix-Marseille, et son équipe ont identifié le gène responsable. Ils ont depuis réussi à démontrer le potentiel thérapeutique d'une molécule, appelée MG 132, sur des cellules d'enfants atteints de la progéria et des souris.

Une avancée qui ne permet pas de "sauver les malades"

Cette molécule permet d'un côté de réduire la production de progérine, donc de "geler" la dégradation des cellules, mais aussi de dégrader la toxine au fur et à mesure qu'elle se forme. Un second essai devrait rapidement être mené dans cette voie. "Les résultats se sont avérés très intéressants, estime le Pr Nicolas Lévy interrogé sur le site de la Provence, avant de tempérer ses propos, mais les effets du traitement nous ont seulement permis de gagner du temps sur la progression de la maladie. Pas de sauver les malades."

Deux autres pistes sont également poursuivies par l'équipe marseillaise. Un essai mené sur de douze enfants, démarré en 2008 et toujours en cours, combine deux molécules pouvant possiblement ralentir la production de progérine. Un essai de thérapie génique testé d'abord sur l'animal devrait également démarrer sur l'homme d'ici 2019.