Drépanocytose : un adolescent en rémission deux ans après une thérapie génique, une première mondiale

C'est une première mondiale... et elle a été réalisée en France. Un jeune homme de 16 ans souffrant de drépanocytose se trouve aujourd'hui en état de rémission, deux ans après avoir été traité par thérapie génique. Cette avancée fait l'objet d'une publication jeudi 2 mars dans le prestigieux New England Journal of Medicine.

La drépanocytose est une maladie génétique qui entraîne une anomalie des globules rouges. Les personnes atteintes souffrent d'anémie, de douleurs violentes et présentent une forte sensibilité aux infections. Elles doivent être transfusées tous les mois. Environ 26 000 personnes sont concernées en France.

Un grand espoir de guérison

L'essai clinique a été mené à l'hôpital Necker-Enfants malades et à l'Institut Imagine à Paris. Pour soigner cet adolescent, les chercheurs ont d'abord prélevé dans sa moelle osseuse des cellules souches qui donnent naissance aux globules rouges. En laboratoire, un gène médicament a été introduit dans ces cellules. Objectif ? Réparer le gène déficient. Les cellules ont été traitées puis réinjectées au jeune homme par voie intraveineuse en octobre 2014.

Plus de deux ans plus tard, l'adolescent n'a plus besoin de transfusion sanguine. Ses globules rouges sont normaux et ses organes correctement oxygénés. Il a pu reprendre une vie normale. "L'examen biologique nous laisse espérer une guérison stable", commente le professeur Marina Cavazzana, qui a coordonné cet essai clinique.

Ce jeune homme n'a plus besoin d'antidouleurs. Il fait du sport, il va à l'école... Il a une vie normale. Il a retrouve l'énergie d'un adolescent.

Pr Marina Cavazzana

à franceinfo

Les médecins attendent désormais avec impatience le développement de nouveaux essais cliniques, qui permettraient de soigner un nombre important de patients atteints de drépanocytose.