Marisol Touraine lance le troisième plan maladies rares

Le premier plan national maladies rares avait été lancé pour la période 2005-2008. Le deuxième, lancé en 2011, avait été prolongé fin 2014 jusqu'à fin 2016 par le ministère de la Santé. "Je peux vous annoncer, puisque le deuxième plan est en train d'arriver à échéance, que je confierai très prochainement à deux personnalités l'élaboration d'une feuille de route pour mettre en oeuvre un troisième plan maladies rares", a déclaré Marisol Touraine lors d'une session de questions au gouvernement.

Fin février, un regroupement d'associations de patients atteints de ces maladies avait appelé le gouvernement à mettre en place un troisième plan, soulignant le parcours de combattant pour ces patients pour établir un bon diagnostic.

Le diagnostic reste complexe

"Les résultats des plans précédents sont encourageants et intéressants y compris pour ce qui est de la prise en charge des malades puisque la France peut s'enorgueillir d'avoir un système unique au monde qui nous est envié, celui de l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) qui nous permet de prendre en charge quel que soit le coût de la pathologie des traitements lorsque cela est nécessaire", a commenté la ministre.

Elle a donc souligné la volonté du gouvernement de "poursuivre dans cette direction pour encourager la participation des équipes françaises de recherche aux appels d'offres européens pour favoriser la structuration de la prise en charge médicale et médicosociale" de ces maladies.

"L'errance diagnostique reste à des niveaux inacceptables", avait déploré fin février Plateforme maladies rares qui regroupe notamment AFM-Téléthon et Orphanet. Les associations avaient néanmoins relevé les progrès "indéniables" réalisés ces dernières années. Elles avaient notamment expliqué qu'un dépistage pré ou postnatal "pourrait contribuer à limiter certaines errances diagnostiques mais aussi et surtout permettre de traiter précocement des malades".