Une première mondiale dans le traitement de la myopathie

La myopathie de Duchenne est la maladie neuromusculaire d'origine génétique la plus fréquente chez l'enfant. Elle détruit les muscles à cause de l'absence d'une protéine indispensable à leur bon fonctionnement, la dystrophine. Chez une personne ou un chien malade, la dystrophine est absente parce qu'une partie du gène qui synthèse cette protéine est déficiente et bloque sa fabrication. Pour soigner ces chiens, les chercheurs ont utilisé ce que l'on appelle la technique du saut d'exon. Elle consiste à ignorer cette partie déficiente du gène. Ils ont donc injecté dans les pattes antérieures de dix-huit chiens un gène médicament qui permet ce saut d'exon.  

Des chiens traités avec succès 

Ces chiens ont été suivis pendant trois mois et demi. Ils n'ont montré aucune réponse immunitaire contre la nouvelle dystrophine synthétisée grâce à cette thérapie génique. Mais surtout 80 % des fibres musculaires de ces chiens se sont mis à exprimer la nouvelle dystrophine ce qui est un excellent résultat quand on sait que 40 % suffisent pour améliorer la force musculaire. Autre bonne nouvelle, avec une seule injection, la protéine a continué à être fabriquée pendant les trois mois et demi de l'étude. Des premiers essais préliminaires sur l'homme sont prévus dès l'année prochaine.

"Une première mondiale"

Pour Caroline le Guiner, chercheuse au laboratoire Atlantic Génes Therapies de Nantes et responsable de ce projet, il s'agit d'"une première mondiale dans le  traitement de cette maladie ".

Ces essais préliminaires sur l'homme sont prévus dans un an.