Des chiens atteints de myopathie reprennent des forces grâce à un traitement expérimental

C'est un premier pas vers le traitement de la myopathie de Duchenne chez l'homme. Une équipe de chercheurs est parvenue à renforcer les muscles de 18 chiens grâce à un gène médicament, rapporte France info, dimanche 9 novembre. Ils souhaitent désormais tester la même technique sur des humains. Explications.

Qu'est-ce que la myopathie de Duchenne ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez les enfants, explique le laboratoire Atlantic Gene Therapies (AGT), à Nantes, où le traitement est étudié. Elle est due à des mutations, des déficiences, dans le gène de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement et à l’intégrité des muscles.

La myopathie de Duchenne est caractérisée par des déficits musculaires progressifs, irréversibles et graves. Elle se développe dès l'enfance et a très rapidement des conséquences lourdes. "La perte de la marche intervient généralement entre 10 et 13 ans et l’assistance respiratoire devient nécessaire à partir de l’adolescence. L’atteinte du muscle cardiaque met également en jeu le pronostic vital", écrit l'AGT.

Comment les chercheurs ont-ils soigné des chiens ?

Pour soigner ces chiens, les chercheurs ont utilisé la technique du saut d'exon. Elle consiste à supprimer la partie déficiente du gène pour permettre aux cellules musculaires de fabriquer une protéine appelée "quasi-dystrophine".

Les chercheurs ont donc "injecté dans les pattes antérieures de dix-huit chiens un gène médicament qui permet ce saut d'exon", explique France info. Ces chiens ont ensuite été suivis pendant trois mois et demi. Non seulement leur corps n'a pas rejeté cette quasi-dystrophine, mais surtout, "80% des fibres musculaires de ces chiens se sont mis à exprimer la nouvelle dystrophine", ajoute France info, précisant que 40% suffisent pour améliorer la force musculaire.

A quand un traitement identique pour l'homme ?

Il faudra encore patienter car aucun essai clinique n'a encore été réalisé sur l'humain. "Les perspectives très prochaines sont de démarrer un essai clinique sur un petit nombre de patients atteints de cette maladie. Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là", explique la chercheuse Caroline Le Guiner, à la tête du projet.  Les premiers essais cliniques sur l'homme pourraient débuter en 2015.