La thérapie génique contre le syndrome de Wiskott-Aldrich

Le syndrome de Wiskott-Aldrich est provoquée par une protéine qui est anormale, la protéine WASp, car le gène qui code pour sa fabrication est déficient. Le syndrome de Wiscott-Aldrich provoque des hémorragies, des infections à répétition, des allergies et de l'eczéma sévère.

Un essai de thérapie génique a été mené en France et en Grande-Bretagne entre 2011 et fin 2014 sur sept enfants. Les enfants traités ont reçu un gène médicament fabriqué au laboratoire Généthon d'Evry, et leur corps s'est mis à fabriquer la protéine manquante.

Chez tous les enfants, l'eczéma sévère et les infections graves se sont arrêtés. L'un d'eux a vu disparaître l'arthrite dont il souffrait. Un autre qui devait se déplacer en fauteuil roulant à la suite d'une vascularite des membres inférieurs (une attaque des vaisseaux sanguins) a pu retrouver une activité physique normale.

Un effet à long terme

Les médecins participant à cet essai estiment que le recul est suffisant pour penser que leur état restera stable et ils espèrent qu'ils pourront bientôt proposer une thérapie génique à d'autres enfants qui souffrent de la même maladie. Ces résultats positifs ouvrent aussi la route pour traiter d'autres maladies génétiques du sang.

"Ces enfants vont être suivis encore pendant des années pour vérifier qu’aucun effet secondaire ne se produit. Néanmoins c’est très encourageant et l’essai est toujours en cours, " explique Anne Galy, directrice de recherche à l'INSERM qui a piloté cet essai au laboratoire Généthon d'Evry.