Une thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne, symbole du Téléthon

Un espoir. Un patient est devenu le premier à recevoir une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne – une maladie incurable emblématique du Téléthon et pour laquelle il n'existe encore aucun traitement – ont annoncé mardi l'association AFM-Téléthon et son laboratoire de recherche. "Une nouvelle étape déterminante et ô combien symbolique", a réagi dans un communiqué l'AFM-Téléthon à propos de cet essai clinique sur la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et qui concerne un garçon sur 3 500.

Le patient, un jeune garçon dont l'âge n'a pas été précisé, a reçu le 17 mars une première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) à l'hôpital Trousseau, à Paris, et est devenu le premier à recevoir un traitement administré dans le cadre d'un essai clinique international.

Quatre essais de thérapie génique en cours

"L'essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d'autorisation sont en cours aux Etats-Unis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche", explique dans un communiqué distinct Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a trente ans grâce au financement du Téléthon.

Ce médicament s'administre en une seule injection intraveineuse (la thérapie génique consistant à introduire du matériel génétique dans des cellules). Il "a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l'Institut de Myologie (Paris)" et est "co-développé pour l'essai clinique avec (le laboratoire) Sarepta Therapeutics", poursuit Généthon. Selon l'AFM-Téléthon, quatre essais de thérapie génique sur la myopathie de Duchenne sont actuellement en cours dans le monde.