Traitement innovant contre la mucoviscidose : sa généralisation aux enfants "est un magnifique cadeau de Noël", réagit une association

"Un magnifique cadeau de Noël". Le directeur général de l’association Vaincre la mucoviscidose, Thierry Nouvel, réagit dimanche 18 décembre sur franceinfo à la généralisation prochaine aux enfants d'un traitement innovant contre la mucoviscidose, cette maladie génétique qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs. Le Kaftrio va leur permettre d'"avoir une vie beaucoup plus normale" et de gagner "probablement des années de vie en plus". "C'est un peu notre Coupe du monde à nous, une étoile qui va briller pour tous les enfants de 6 à 11 ans", s'enthousiasme-t-il. Jusqu'ici, le Kaftrio n'était disponible que pour les malades de 12 ans et plus.

franceinfo : Le ministre de la Santé, François Braun, annonce la généralisation prochaine aux enfants de ce traitement dans Le Journal du dimanche. "L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours", dit-il. Quelle est votre réaction ?

Thierry Nouvel : C'est un peu notre Coupe du monde à nous, une étoile qui va briller pour tous les enfants de 6 à 11 ans qui vont pouvoir accéder à ce traitement à vie qui ne guérit certes pas la mucoviscidose, mais qui permet vraiment une amélioration substantielle des capacités respiratoires. Les premiers symptômes de la mucoviscidose, c'est en effet la dégradation des capacités respiratoires. C'est un magnifique cadeau de Noël pour ces enfants, dont on peut penser que la vie va probablement être totalement différente par rapport à leurs aînés. 

En quoi leur vie sera-t-elle différente, exactement ?

Elle sera davantage "normale", avec la mucoviscidose qui se mue en une forme de maladie chronique. On peut penser que ça va stabiliser la maladie, même si on n'a pas encore suffisamment de recul. Au final, ce sont probablement des années de vie en plus qui sont gagnées. Les générations antérieures de malades étaient promises à une dégradation pulmonaire inéluctable qui conduisait à la greffe pulmonaire, avec le risque que le greffon soit rejeté. On a tous en tête l'exemple du chanteur Grégory Lemarchal, qui n'a pas pu accéder à la greffe pulmonaire et qui est décédé de la mucoviscidose à un âge très jeune.

Combien d'enfants atteints de mucoviscidose vont pouvoir bénéficier de ce traitement ?

Environ 700 malades, dont 200 qui y avaient déjà accès dans le cadre d'un accès précoce. Malheureusement, il y a quand même 35 % des patients avec la mucoviscidose qui ne peuvent pas accéder à une thérapie de cette nature-là. Vaincre la mucoviscidose finance des projets de recherche pour trouver une solution, c'est pourquoi  il est important de donner à notre association. Ce traitement, le Kaftrio, n'aurait pas pu sortir si une structure comme la nôtre n'avait pas financé des travaux de recherche fondamentale.