Mucoviscidose : un traitement phare, le Kaftrio, est approuvé pour certains enfants de 6 à 11 ans

Un nouvel espoir pour les jeunes malades. Le Kaftrio, un traitement qui marque une grande avancée contre la mucoviscidose, est désormais approuvé pour une partie des malades de 6-11 ans, ont annoncé mardi 29 mars les autorités sanitaires. Jusqu'ici, le traitement était réservé en France aux plus de 12 ans,

Ce traitement va, par cette procédure, bénéficier immédiatement d'un remboursement par la Sécurité sociale. Le Kaftrio ne pourra toutefois bénéficier qu'à certains patients. Il s'agit de ceux "qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR", dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS. Un peu moins de 300 enfants sont concernés sur un total d'un peu plus de 7 000 malades de tous âges en France, estime la HAS.

La protéine responsable de la maladie ciblée

Le traitement concerné consiste en une association de deux médicaments développés par le laboratoire Vertex, le Kalydeco et le Kaftrio. C'est le Kaftrio qui est considéré comme une avancée majeure contre la mucoviscidose, une maladie qui fait sécréter du mucus anormalement épais, obstruant les voies respiratoires ainsi que le système digestif.

L'essentiel des approches thérapeutiques se fixent sur les symptômes, via des médicaments ou des techniques comme la kinésithérapie, et ont déjà permis de grandement allonger l'espérance de vie pour une maladie longtemps considérée comme fatale aux enfants et adolescents.

Mais le Kaftrio, qui fait partie d'une classe innovante de médicaments ciblant l'action de la protéine à l'origine de la maladie, est considéré par les associations comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.