Journée internationale des maladies rares : "Aucun acteur privé n’est intéressé" pour financer la recherche, par manque de "perspectives commerciales"

Plus de 7 000 maladies rares sont identifiées à ce jour, dont plus de 80% sont d'origine génétique. Mucoviscidose, maladie de Ménière, maladie de Huntington, maladie de Charcot, maladie de Crohn, myopathie de Duchenne… Si elles touchent à chaque fois peu de patients, elles concernent tout de même trois millions de Français au total. 

Il existe des traitements pour seulement 5% d'entre elles, et les grands laboratoires pharmaceutiques s'en désintéressent. Pour compenser, les associations de patients espèrent que l'État annoncera jeudi 29 février, à l’occasion de la journée internationale des maladies rares, un financement conséquent en faveur de la recherche publique. 
 
Car trouver et développer un médicament contre une maladie rare ou ultra-rare coûte des dizaines, parfois des centaines de millions d'euros. Peu de patients, de débouchés… Difficile d'amortir le coût pour les laboratoires pharmaceutiques, reconnaît Laurence Thiennot-Herment, présidente de l'AFM Téléthon. "La très grande majorité sont des maladies ultra-rares pour lesquelles il n’y a pas de perspectives commerciales".

Les derniers plans n'ont pas tenu leurs promesses

La maladie de Crigler-Najjar, maladie génétique du foie, en est l’un des exemples. Jusqu'à présent, la recherche a été financée par les fonds du Téléthon et un traitement, expérimental pour le moment, vient d'être trouvé. "On a eu les premiers essais et là on sait qu’il manque 24 millions pour traiter les enfants, pour avoir le médicament, raconte Hélène Berrué-Gaillard, présidente du collectif Alliance Maladies rares. Mais il y a eu déjà 30 ou 40 millions qui ont déjà été mis sur la table". 

Le problème est "qu’il n’y a aucun acteur privé qui est intéressé", déplore Laurence Thiennot-Herment. L’État doit donc investir. "Dans ces pathologies ultra-rares, on a des tas de scientifiques qui ont, dans leurs tiroirs, des candidats à médicament et il manque les moyens, une enveloppe pour aller jusqu’au bout de l’aventure", regrette la présidente de l'AFM Téléthon. Les associations estiment que, sur le volet financier, les derniers plans nationaux de lutte contre les maladies rares n'ont pas tenu leurs promesses.