Mucoviscidose : un traitement innovant, le Kaftrio, généralisé aux enfants en France

"Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire", assure François Braun. Le Kaftrio, un traitement innovant contre la mucoviscidose va être généralisé en France pour les enfants, a annoncé samedi 17 décembre, le ministre de la Santé dans une interview au Journal du dimanche (article pour les abonnés). Jusqu'ici, il était seulement disponible pour les malades de douze ans et plus.

"L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours", précise François Braun. Le Kaftrio sera "disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière". Produit par le laboratoire américain Vertex, le Kaftrio fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents.

Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.

"Plus de 700 nouveaux patients" bénéficieront de ce traitement

Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans.

Cette annonce a été accueillie avec "un sentiment de soulagement", a réagi David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, dans un communiqué. En France, "grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante", indique l'association. En tout, au cours du premier trimestre 2023, "ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose" qui auront ainsi accès au Kaftrio.

Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Toutefois, il n'est pas adapté à tous les patients. "Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d'une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien", rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose.