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Téléthon et thérapie génique
Téléthon et thérapie génique
Généthon est le promoteur d'un essai clinique international de phase I/II pour le Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire héréditaire. Des recherches menées grâce aux dons du Téléthon.
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La maladie de Wiskott Aldrich est une maladie génétique rare due au déficit d'un seul gène. Dans le laboratoire dirigé par Anne Galy du département Immunologie et thérapie génique au Généthon créé en 1990 par l'Association Française contre les Myopathies (AFM) et le Centre
d'Etude du Polymorphisme Humain (CEPH) grâce aux dons du Téléthon, les chercheurs mettent au point un médicament de thérapie génique faisant aujourd'hui l'objet d'un essai clinique international de phase I/II.
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